国家新药筛选中心的目标是瞄准国际新药创制的前沿方向，按照我国生物医药产业的发展战略，采用新型运行机制和管理模式，建立现代化的新药筛选体系，促进新药筛选研究工作的开展，加速我国创新药物的研究和开发。中心的重点筛选和研究领域为治疗严重危害人类健康与生命的重大疾病（包括肿瘤、中枢神经系统疾病和代谢性疾病等）的原创药物。
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